近日，“中好意思瑞康”公众号发布音讯，称公司自主研发的FUS基因靶向小骚扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，得到好意思国食物药品监督处治局（FDA）授予的孤儿药履历（Orphan Drug Designation,ODD），用于颐养肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“”。
图片开头：“中好意思瑞康”微信公众号截图
贵寓透露，RAG-21是一种有意针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有用镌汰FUS卵白的水平，靶向通顺神经元退化的根源。该药物通过RNA骚扰（RNAi）机制弘扬作用，通过镌汰FUS卵白水平而消弱FUS卵白的无理定位和特出长入。临床前霸术透露，RAG-21具有显耀的敲低效能和精雅的安全性。
《逐日经济新闻》记者获悉，这是中好意思瑞康与渐冻症抵御者蔡磊联袂鼓动的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于颐养由1（SOD1）基因突变引起的成东说念主肌萎缩侧索硬化症（ALS），已于本年5月得到中国国度药监局药品审评中心（CDE）的临床检会示意许可。